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Allgemeine Symptome

Morbus Gaucher ist aufgrund der Anzahl an betroffenen Organen und Geweben durch eine variable Symptomatik gekennzeichnet. Auch der Zeitpunkt des Auftretens variiert, manche Patienten bleiben ihr Leben lang asymptomatisch, während sich bei anderen bereits in der Kindheit die ersten Symptome manifestieren.1

Das nachfolgende klinische Bild bezieht sich auf Morbus Gaucher Typ 1 (siehe Erkrankung).

Folgende Symptome* können auftreten:1

Viszeral:

  • Hepatomegalie
  • Splenomegalie

Hämatologisch

  • Anämie
  • Thrombozytopenie
  • Leukopenie
  • Erhöhte Inzidenz von Malignitäten wie eines Multiplen Myeloms/MGUS

Ossär:

  • Knochen- und Gelenkschmerzen
  • Knocheninfarkte / Knochennekrosen
  • Osteopenie / Osteoporose
  • Pathologische Frakturen
  • Osteosklerose
  • Erlenmeyerdeformation

ZNS / PNS:

  • Parkinsonismus
  • Polyneuropathie
  • Periphere Neuropathie

Metabolisch + Sonstige:

  • Fatigue
  • Wachstumsverzögerung bei Kindern
  • Entwicklungsverzögerung bei Kindern
*

Nicht alle Symptome treten bei allen Patienten auf.
Viele Patienten haben nur wenige Symptome.

Umriss Mensch mit Darstellung symptomatischer Organe und Knochen

Leitsymptome

Eine Studie von Thomas et al. beschreibt unter anderem folgende klinische Zeichen als Leitsymptome:2

Abstrakte Abbildung Milz
Abstrakte Abbildung Leber
Abstrakte Abbildung 2er Bluttropfen
Abstrakte Abbildung Reagenzglas
Abstrakte Abbildung Knochen
Abstrakte Abbildung Blutkörperchen
Abstrakte Abbildung Milz
Abstrakte Abbildung Leber
Abstrakte Abbildung 2er Bluttropfen
Abstrakte Abbildung Reagenzglas
Abstrakte Abbildung Knochen
Abstrakte Abbildung Blutkörperchen

Häufigste klinische Merkmale bei Morbus Gaucher umfassen hämatologische Auffälligkeiten sowie Splenomegalie. Denken Sie in diesen Fällen auch an Morbus Gaucher. Eine multizentrische Beobachtungsstudie aus Italien zeigte beispielsweise, dass 3,6% der Patienten mit persistierender Splenomegalie und/oder Thrombozytopenie an Morbus Gaucher Typ 1 leiden.3

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Referenzen

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1. Stirnemann, J. et al. A Review of Gaucher Disease Pathophysiology, Clinical Presentation and Treatments. Int. J. Mol. Sci. 2017; 18(2): 441.
2. Thomas, A.S. et al. Diagnosing Gaucher disease: an on-going need for increased awareness amongst haematologists. Blood Cells Mol. Dis. 2013; 50(3): 212–7.
3. Motta, I. et al. A multicentre observational study for early diagnosis of Gaucher disease in patients with Splenomegaly and/or Thrombocytopenia. Eur. J. Haematol. 2016; 96: 352–359.
DBS = Dried Blood Spot; MGUS = Monoklonale Gammopathie unklarer Signifikanz; PNS = Peripheres Nervensystem; ZNS = Zentrales Nervensystem
C-ANPROM/CH/GAUD/0023 - 11.2021

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